유전자 조작 된 T 세포는 약물없이 HIV를 차단한다.

뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신 (New England Journal of Medicine) 에 실린이 연구는 HIV 양성 반응자가 12 명에 불과하지만 HIV 연구의 획기적인 사건이다. CD4 T 세포, 즉 "도우미 세포"는 HIV의 표적이되는 세포입니다. 면역 체계의 손상은 에이즈의 원인입니다. 나의 전송 위험은 무엇입니까? 혼합 상태 커플에 대한 기타 FAQ»

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그들은 어떻게 했습니까?

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"The Berlin Patient"로 알려진 Timothy Ray Brown은 급성 골수성 백혈병 (AML)을 치료하기 위해 2007 년 줄기 세포 이식 수술을 받았습니다. 의사들은 한 대립 유전자에 CCR5 Delta 32 변이가 있다는 것을 알아 냈으므로 돌연변이가있는 골수 기증자를 찾았습니다. 그들은 하나를 발견했고, 이식 후 Brown은 기존의 HIV 감염을 기능적으로 치료 받았습니다.

급성 골수성 백혈병의 생존율과 예후»

치료시 '손가락'을 가리킴

그들은 ZFN (zinc finger-nuases)이라는 인공 효소를 사용하여이를 수행 할 수 있었다고 Bruce L. Levine, 암 유전자 치료의 부교수이자 펜 (Penn)의 임상 세포 및 백신 생산 시설 책임자이다. 그는 ZFN의 개발자 인 Sangamo BioSciences와 팀을 이뤄서 원하는 분자 돌연변이를 삽입하는 "분자 가위 (molecular scissors)"와 같은 기술을 만들 수 있다고 Healthline에 말했다. "델타 32 부분을 표적으로함으로써 세포 표면의 CCR5 단백질 발현을 방해하거나 HIV를 차단하거나 문 손잡이를 제거 할 수 있습니다."라고 Levine은 말했습니다. 연구자가 수정 된 세포를 환자에게 다시 투여했을 때, 생명을 구하는 항 레트로 바이러스 요법 (ART) 6 명 중 4 명 (3 명)이조차도 바이러스의 양이 줄어들었다. 개월.Levine 교수는 "세포 치료 및 유전자 치료 분야에서 우리는 항상 우리가하고있는 일에 신념을 갖고 있거나 노력하지 않을 것"이라며 "생명 공학 및 제약 회사의 패러다임 전환이있었습니다 이 방법은 보드 위아래로 새로운 치료법을 전달하는 매우 다른 방법입니다. "

한 대립 유전자에 이미 CCR5 델타 32 변이가 있었던 한 환자는 제거 된 후에도 완전히 탐지 할 수없는 바이러스 성 부하를 가지고있었습니다. ART. 연구 프로토콜에 따라 그는 ART로 돌아 갔으므로 그의 결과를 베를린 환자의 결과와 비교하는 것은 불가능합니다.

광고에서 한 가지 부작용이보고되었습니다. 한 환자가 응급 상황에 처해졌습니다. HIV 감염 예방의 미래: Truvada PrEP» 광고 홍보

'중요한 첫 걸음'

모든 참가자에게 한 번 주사를 맞았습니다. 2009 년 5 월에서 2012 년 7 월 사이에 10 억 개의 T 세포가 존재하며 11에서 28 사이 유전자 변형 된 것으로 여겨지는 세포의 비율. 주입 후 4 주 후에 ART가 중단되었을 때 혈액 T 세포 수가 감소했지만 수정 된 T 세포는 전형적인 일일 투여 량의 약 3 분의 1로 사라졌습니다. 한편 수정 된 세포는 HIV 감염의 저장고로 알려진 내장의 림프 구성 조직에서 계속 발견된다.

스탠포드 대학 의과 대학의 마크 케이 (Mark Kay) 박사와 하버드 대학의 하워드 휴즈 (Howard Hughes) 의학 연구소의 브루스 워커 (Bruce Walker) 박사는

뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신

중요한 첫 걸음을 연구하십시오. 연구팀은 안전성과 잠재적 인 장기 효능을 입증하는 추가 연구가 필요하다고 덧붙였다.

광고 "ZFN 및 기타 기술에 의한 유전자 녹아웃의 잠재적 미래는 HIV 감염에 국한되지 않는다. 현재 유전자를 비활성화시키는 것뿐만 아니라 게놈과 유전자 추가의 특정 부위에서 특정한 뉴클레오타이드 변화를 일으킬 수있는 방법이있다 "고 Kay와 Walker는 적었다.

하지만 그러한 치료법이 언제든지 저렴하고 널리 보급 될 것으로 기대하는 것이 현실적입니까? Levine은 줄기 세포 이식이 처음 개발되었을 때 많은 사람들이 비웃음을 피우면서 "일반적인 치료법이 될 수없는"부티크 요법 "이라고 비난했다.

Levine은 "작년 1 월 1 백만 줄기 세포 이식 수술 나는 이런 유형의 치료를 더 넓은 실천에 적용 할 수 없다는 것을 알지 못합니다. "