암 치료법 : 노바티스 (Novartis) 의약품으로 CAR-T 쇼 약속
차례:
- 노바티스가 먼저 자리를 잡았지만 몇 년 안에 또는 일부 경우에는 수개월 만에 종양 전문 의사의 진료를받을 수있는 공간이 마련 될 것으로 기대됩니다.
- 무어 스의 CAR-T 연구 책임자 인 Januario Castro는 작년에 레가스피가 백혈병이 아니라 '잠재적으로 치명적인 의학적 상태에서 완치 될 수있다'고 말했다. "그러나 이번 주 Healthline과의 독점 인터뷰에서 Legaspi는 암이 재발했음을 실망했다.
- CAR-T를 찾는 환자에게있어서 다른 큰 문제는 비용이 너무 많이 든다는 것입니다.
- 카이트 (Kite) 인수 발표 후 투자자와 전화 회의에서 존 밀리 간 (Gilead) 최고 경영자 (CEO) 존 카이트 (John Milligan)는 카이트 인수가 CAR-T를 계속 개선하면서 앞으로 수십 년 동안 계속 될 것이라고 전했다. 종양 치료를위한 세포 치료법을 초석으로 삼으십시오. "
CAR-T에 관한 최근 몇 주간의 소식이있었습니다. 그것은 종양학 연구자들이 백혈병과 림프종 및 잠재적으로 여러 가지 다른 암의 특정 유형에 대한 치료제라고 말하는 획기적인 세포 면역 요법입니다.
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종양 전문의는 "치료"에서처럼 "C"단어를 사용합니다. "대부분의 암 치료법은 초기 약속에 부합하지 않기 때문입니다.
광고 후기
후기 임상 시험에서 연구자들은 단순히 이전에는 보지 못했던 암 환자에게 치료 결과를 보여주고있다. 결과적으로, CAR-T는 환자와 제약 회사 모두에서 전례없이 높은 수요를 보였습니다.
AdvertisementAdvertisement2 주 전에 미국에서 4 번째로 큰 제약 회사 인 Gilead Sciences는 약 120 억 달러의 현금으로 CAR-T를 전문으로하는 작은 생명 공학 회사 인 Kite Pharma를 인수했습니다.
전체 과정은 약 3 주가 소요됩니다. 카이의 CAR-T 후보자 인 axi-cel은 11 월 말에 재발 성, 공격성, 비 이식 형의 비호 지킨 림프종 환자를위한 새로운 치료법으로 FDA (Food and Drug Administration)의 승인을받을 것으로 예상된다..
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"거래가 마무리되지 않았기 때문에 우리는이 단계에서 언급 할 수있는 것에 한계가 있으며 우리는 여전히 두 개의 별도 회사로 운영되고있다"고 Nathan Kaiser, 공무 담당 부국장 Gilead는 Healthline에 말했다. "현재 우리가 말할 수있는 것은 연이 최첨단 기술을 보유하고 있다는 것이고,이 거래는 즉시 길레 아드를 세포 치료의 선두 주자로 삼았으며, 우리는 암이있는 사람들을 치료하는 초석이 될 것이라고 믿습니다. "
미국 최초의 CAR-T 치료
길리 어드가 카이트를 구입 한 직후 스위스 마약 회사 인 노바티스 (Novartis)는 급성 림프 구성 백혈병을 앓고있는 어린이 및 젊은 성인을 대상으로하는 CAR-T 후보자 인 Kymriah가 미국에서 사용하기위한 FDA.광고 Kymriah의 $ 475, 000 가격표에도 불구하고, 업계 관측통들은이 약물의 승인이 이미 급증하고있는 분야를 부양 할 것이라고 말한다. 또한 다른 세포 기반 요법에 더 많은 투자를하고 다양한 암에 대한 임상 시험을 진행할 수있는 길을 열어줍니다.
AdvertisementAdvertisement"이 승인은 여러 종류의 백혈병, 림프종, 고형 종양, 골수종에서 사용되는 이러한 종류의 치료를 위해 수문을 열 것입니다."Dr.컬럼비아 대학 의료 센터의 소아과 혈액 종양학자인 Prakash Satwani는 Business Insider에게 말했다. "나는 이것이 유전자 요법의 새로운 시대의 시작일 뿐이라고 생각한다. "
Novartis, Juno Therapeutics, Kite Pharma 및 Bluebird Bio를 비롯한 CAR-T 치료법을 시행하는 여러 대기업 및 중소 기업의 경우 규제 대상 결선을 누가 먼저 통과해야하는지 알기위한 경쟁이있었습니다.
노바티스가 먼저 자리를 잡았지만 몇 년 안에 또는 일부 경우에는 수개월 만에 종양 전문 의사의 진료를받을 수있는 공간이 마련 될 것으로 기대됩니다.
성공과 좌절
2017 년 암 치료에서 가장 큰 트렌드는 신체의 면역 체계를 활용하는 치료법입니다.CAR-T가 분명히 가장 효과적입니다.
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이 치료법은 암을 증식시키고 암과 싸우는 변화된 세포를 체내에 다시 넣는 것을 포함하기 때문에 "살아있는 약물"이라고 불린다.CAR-T는 게임 체인저 (game changer)로 널리 환영 받았으며 다양한 혈액 암 및 여러 가지 다른 유형의 암을 치료할 가능성이 높습니다. 기본적으로 다른 치료법으로 생존 할 확률이없는 63 명의 백혈병 환자가 투여 된 노바티스 재판에서 83 %는 3 개월 후 완치되었고 64 %는 1 년 후에도 여전히 완치되었다.
프레드 허친슨 암 연구 센터의 세포 면역 요법 의학 디렉터 인 데이비드 말로 니 (David Maloney) 박사는 CNS 뉴스에 "CAR-T는 당신의 면역 체계의 믿을 수없는 힘을 보여줍니다.
그러나 CAR-T로 치료받은 모든 사람이 완전한 반응을 나타내지 않거나 사안에 머물러있는 것은 아닙니다. 캘리포니아 주 샌디에고의 무어 암 센터 (Moores Cancer Center)에서 카이트의 CAR-T 재발에 처음으로 참여한 환자 중 한 명인 Robert Legaspi는 Healthline에 암이 다시 돌아 왔다고 말했다.
레가스피 (Legaspi)
작년 야후 파이낸셜 이야기에서 그는 자신이 완치되었다고 믿었다고 말했다.
무어 스 (Moores)의 그의 팀은 동의했다.무어 스의 CAR-T 연구 책임자 인 Januario Castro는 작년에 레가스피가 백혈병이 아니라 '잠재적으로 치명적인 의학적 상태에서 완치 될 수있다'고 말했다. "그러나 이번 주 Healthline과의 독점 인터뷰에서 Legaspi는 암이 재발했음을 실망했다.
그러나 그는 퇴각하는 것을 고대하고 있다고 덧붙였다.
"아직 팀원들이 계획을 기다리고 있습니다." "그들이 왜 돌아 왔는지에 대한 분명한 대답은 없습니다. 그러나 나는 내 팀을 신뢰한다. 나는 이것을 극복 할 수 있다는 것을 압니다. "Legaspi는 반드시 CAR-T 환자 일 필요는 없으며, 많은 CAR-T 환자는 임상 시험 후 수 개월 또는 심지어 수년이 걸린다는 것을 알고 있습니다.
그는 여전히 치료에 큰 신념을 가지고 있습니다. 그는 재 시술이 언제 시작될 지 확신 할 수 없다고 덧붙였다. 그는 현재 "약에 의해 조금 피곤하다.""나는 처음으로 다시 할 수있을 것이라고 믿는다.
Legaspi가 등록한 백혈병 임상 시험에 참여한 무어 암 센터의 의사 팀은 환자 기밀성을 이유로이 이야기에 대해 논평하는 것을 거부했다.
"이 질문은 환자의 개인 정보와 관련이 있습니다."카스트로가 헬스 라인에 이메일로 말했습니다. "그들은 그 과정에 동의하지 않았습니다. 그러므로 나는 의견을 제공 할 수 없다. "
헬스 라인은 카이트 파마 (Kite Pharma)로부터 의견을 요청했지만 답변을받지 못했다.
위험과 보상
CAR-T를 고려중인 암 환자의 경우 가장 중요한 질문은 위험에 가치가있는 치료의 보상이 있습니까?
레스 카스와 CAR-T 재판에 참여했거나 계획중인 Healthline과 인터뷰 한 다른 여러 암 환자들에 대한 답은 확실합니다. CAR-T 임상 시험에 참여하는 암 환자는 일반적으로 선택의 여지가 없습니다.
그러나이 병이 매우 악성 인 암 환자에서도이 치료 결과가 탁월한 가운데이 절차에 위험이 있습니다.
CAR-T로 치료받는 환자의 가장 큰 위험은 cytokine release syndrome이라고 불리는 것으로 CAR-T가 주입 된 cytokine에 의해 유발되는 전신 염증 반응으로 설명됩니다. 사이토 카인은 인터페론, 인터루킨 및 성장 인자와 같은 다수의 물질 중 하나이며, 이는 면역계의 특정 세포에 의해 분비되고 다른 세포에 영향을 미친다. 사이토 카인이 순환계로 방출되면 발열, 메스꺼움, 오한, 저혈압, 두통, 발진 및 목구멍과 같은 다수의 증상을 유발할 수 있습니다.
증상은 일반적으로 경증 내지 중등도이며 쉽게 관리됩니다. 그리고 그들은 화학 요법보다 치료를 더 용납 할 수있는 단지 2 주 만에 사라집니다. 그러나 일부 환자는 대규모의 사이토 카인 방출로 인해 심한 반응을 경험합니다. 그리고 신속하고 적절하게 관리되지 않으면 죽음으로 이어질 수 있습니다. CAR-T 관련 환자 사망에 관한 가장 최근의보고는 프랑스의 제약 회사 Cellectis가 환자 자신이 아닌 기증자의 T 세포를 사용하는 새로운 CAR-T 치료에 대한 재판에서 나왔다. FDA는 Blastic plasmacytoid 수상 돌기 세포 신 생물 (BPDCN) 치료를 받고있는 78 세의 남성의 사망 후 UCART123으로 알려진 2 단계의 초기 임상 시험에 임상 보류를 배치했다. OncLive에 따르면, 그 남자는 사이토 카인 분비 증후군을 경험 한 후 사망했다.
백혈병이있는 아기 치료
런던의 연구원은 기증자의 유 전적으로 조작 된 면역 세포로 CAR-T 치료를 제공하려는 세계 최초의 시도로 묘사 된 백혈병 2 명의 아기를 치료했다고 말한다.
Technology Review는 런던의 Great Ormond Street Hospital에서 실시 된 실험이 잠시 통보하여 환자의 정맥에 떨어 뜨릴 수있는 보편적 인 세포의 저렴한 공급 물을 사용하여 기성 세포 요법의 생존 능력을 언급했다고보고했다."이 기성품 제조 공정이 궁극적으로 안전하다고 판명되면 각 환자별로 설계된 CAR-T보다 관리가 훨씬 쉽습니다.
그리고 Gilead, Novartis, Juno 및 환자의 T 세포를 모으는 다른 회사에 잠재적으로 경쟁적 위협을 가할 수 있으며,이를 조작하여 다시 주입 할 수 있습니다.
중국에서의 CAR-T
CAR-T는 전세계에서 급증하고 있습니다.
매년 생명 공학 분야에서 더 큰 선수가되고있는 중국의 몇몇 생명 공학 회사는 다양한 단계의 개발 단계에서 CAR-T 치료를받습니다. 일부는 임상 시험을 시작했다.
중국의 신화 통신은 중국 병원이 골수암 암인 골수종 환자를 성공적으로 치료하기 위해 CAR-T를 사용했다고 발표했다.
중국에 거주하는 다른 누군가가 중국 기관에서 CAR-T를 처음으로 접한 것으로 나타났다. 캘리포니아 주 출신의 크레이그 체이스 (Craig Chase) (56 세)는 2 주 전에 치료를받은 난징의 강소 인민 병원에서 퇴원했다고한다. 병원에서 퇴원하기 전에 그의 혈액 검사 결과가 정상 범위 내에 있다고보고되었습니다.
안전 및 비용
CAR-T 기술은 아직 초기 단계에 있으며 엄청난 성장과 안전면에서 개선의 여지가 있습니다. 업계 관측통들은 CAR-T 임상 시험을 진행중인 제약 센터 및 암 센터가 함께 협력하여 사이토 카인 방출 증후군 및 기타 잠재적으로 심각한 부작용을 완화하고 규제하는 방법을 배우게되면 제품이 덜 위험해질 것이라고 확신합니다. 예를 들어, Juno Therapeutics는 CAR-T 임상 시험에서 여러 환자의 사망을 신속하고 사전 대응 적으로 처리했습니다. Juno는 재발 성 및 불응 성 공격적 비호 지킨 림프종 환자의 임상 시험에서 CAR-T 후보 인 JCAR017이 시토 킨 방출 증후군의 징후없이 내구성이 높은 반응을 보였다고 발표했다.
CAR-T를 찾는 환자에게있어서 다른 큰 문제는 비용이 너무 많이 든다는 것입니다.
새로 승인 된 노바티스 CAR-T 치료의 가격은
$ 475, 000
입니다. 그러나 노바티스는 미국 암 센터와 협력하여 첫 달에 세포 치료에 반응하는 환자들에게만 비용을 청구함으로써 치료법에 대한 접근과 보험 적용을 지원하고있다. 치료의 옹호자들은 복잡하고 섬세한 CAR-T 과정이 각 환자마다 맞춤식으로 이루어지기 때문에 가격이 높다고 말한다.
환자의 T 세포가 암세포 B 세포에서 발견되는 소위 CD19 항원을 찾아 파괴하도록 자극하는 키메라 항원 수용체를 발현하도록 설계된 전문 센터로 보내야합니다.
암 환자는이 치료법을 이해합니까?
미국인 암 환자는 아직까지 암과 싸우기 위해 신체의 면역계를 사용하는 기술적으로 복잡하고 새로운 암 치료법을 잘 알고 있습니까?
분명히 그렇습니다. Inspire의 환자 참여 플랫폼을 사용하는 800 명이 넘는 암 환자의 Inspire의 새로운 설문 조사에서 설문 조사에 참여한 대부분의 사람들은 "면역 종양학"및 "면역 요법"이라는 용어에 익숙했습니다. Dave Taylor, 수석 연구 책임자 Inspire에서 이번 주 Fierce Pharma에게 말했다.
하지만이 세대의 마약이 어떻게 작용하는지에 관해서는 대중의 지식이 25 ~ 40 %까지 떨어집니다. 암 환자들은 Healthline에 종양 전문의와 제약 업계 및 언론 매체가 이러한 새로운 암 치료법에 대해 일반 대중에게 교육해야 할 의무가 있다고 말합니다. Healthline이 인터뷰 한 암 환자들은 의사가이 치료의 위험과 이점에 대해 환자에게 정직해야하며 환자가 치료를 위해 다른 곳으로 갈 예정이라 할지라도 잠재적으로 효과적인 치료 방법을 알릴 필요가 있다고 말했다.
중서부 출신의 한 여성이 비호 지킨 림프종으로 CAR-T 임상 시험을 마쳤지 만 의사에게 화를 내고 싶지 않아 익명을 요구 한 한 여성이 의사에게 CAR-T가 아니라 다른 약제에 대해 이야기했다고 전했다 길 주변에. "우리는 환자로서 우리를 잃을 지 모른다고 생각하더라도 의사는이 치료에 대해 완전히 공개적이고 정직해야합니다"라고 Healthline에 전했다. "그리고 그들은 우리에게이 치료법이 실제로 무엇이며 그것이 어떻게 작용 하는지를 말해 줄 필요가 있습니다. CAR-T는 아마 내 목숨을 구했어. 환자들에게 정직하십시오. 모든 옵션에 대해 말해주십시오. 그게 전부입니다. "
CAR-T의 밝은 미래
CAR-T의 미래는 밝다. 업계 관측통들은 잠재적으로 심각한 부작용과 높은 비용에도 불구하고 최고의 암 치료 테이블에서 CAR-T의 자리가 안전하다는 것에 거의 만장일치로 동의합니다.
길레 아드 카이저 (Gilead 's Kaiser)는 새로 인수 한 CAR-T 후보 인 axi-cel과 Kite의 최신 제조 설비 및 차세대 치료제 포트폴리오가 결합 된 중요한 플랫폼으로 사용될 것이라고 언급했다. 종양학에서 업계를 선도하는 세포 치료 프로그램을 개발하려는 Gilead의 노력.
"전세계 환자들을 위해 파이프 라인 후보 물질 개발, 차세대 연구 및 제조 기술을 신속하게 가속화 할 것"이라고 Kaiser는 말했다.
카이트 (Kite) 인수 발표 후 투자자와 전화 회의에서 존 밀리 간 (Gilead) 최고 경영자 (CEO) 존 카이트 (John Milligan)는 카이트 인수가 CAR-T를 계속 개선하면서 앞으로 수십 년 동안 계속 될 것이라고 전했다. 종양 치료를위한 세포 치료법을 초석으로 삼으십시오. "
주니퍼의 한스 비숍 (Hans Bishop) 최고 경영자 (CEO)는 미래와이 기술의 다변화에 대해 똑같이 낙관하고 있습니다. Bishop은 Healthline과의 인터뷰에서 "우리는 몇 가지 적응증에 대해 강력한 파이프 라인과 시험을 진행하고 있지만 JCAR017을 시장에 출시하는 데 매우 초점을 맞추고 있습니다. "앞으로 우리는 올해 말에 시작될 두 번째로 다발성 골수종 임상 시험을 진행하고 있습니다. 우리는 또한 재판에서 파이프 라인에 더 많은 5 개의 고체 장기 종양 표적을 가지고 있습니다. "
Juno 역시 차세대 CAR-T 제품에 중점을두고 있습니다. "우리는 다발성 골수종에서 백혈병과 림프종 이외의 CAR-T 치료에 대한 실질적인 잠재력을보고 있으며, 고형 종양을 치료할 잠재력이 있다고 믿는다"고 Bishop 박사는 말했다. 알아 낸다."
주교는보다 효과적이고 안전하지만 오늘날 화학 요법과 같은 잔인한 치료법을 대체하는 CAR-T 제품을 구상합니다. 비숍 박사는 "세포 치료가 암 치료법을 변형시킬 수 있다고 믿으며 궁극적으로 생명을 구할뿐만 아니라 환자의 삶의 질을 회복시키는 방식으로 치료 기준을 바꾸고있다" "
