인간 유전자는 처음으로 최신 발달을 편집하고

치료에는 게놈 편집이 포함됩니다.

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문제의 남자는 헌터 증후군이 있습니다.

이것은 분자가 쌓여 해를 입히게합니다.

결과는 사람의 외모, 정신 발달, 장기 기능 및 신체 능력에 영향을 미치는 진행성 손상입니다.

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이 사람을 치료 한 의사는 그 질환을 제거 할 것으로 기대하지는 않지만, 치료가 도움이되기를 희망합니다.

수십 년 동안 과학자들은 유전 공학의 이점을 강조해 왔습니다.

그러나 지난 몇 년 동안이 기술은 이론과 가설을 따라 잡기 시작했습니다. 실제 치료를위한 유전자 요법의 실제 적용은 여전히 많지 않으며 헌터 증후군의 중요성을 설명한다.

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"우리는 전 경력을 위해 유전자 편집을 해왔지만, 우리는 더 좋아지고있다"고 국립 인간 게놈 연구 (National Human Genome Research)의 의학 유전체학 및 대사 유전학 분야 수석 연구원 인 Lawrence Brody 박사는 말했다. 연구소, Healthline 말했다.

8 월, Nature 지에 발표 된 보고서에 따르면이 치료법은 건강한 배아를 생산했다. 로스 앤젤레스 타임즈에 따르면 12 월 초 샌디에고의 Salk 연구소의 연구자들은 영양 장애, 1 형 당뇨병 및 급성 신장 손상을 앓고있는 생쥐에서 성공적으로 "좋은"유전자를 활성화 시켰습니다. 이 동물 중 50 % 이상이 건강 증진을 보였습니다.

유전자 조작은 가장 간단한 용어로 건강 문제를 일으키는 세포의 DNA 부분을 제거하고 그렇지 않은 DNA로 대체함으로써 작동합니다. Vanderbilt Genetics Institute의 연구 조교수 인 Douglas P. Mortlock 박사는 "누군가의 세포에 들어가서 원하는 특정 위치의 DNA를 정확하게 변형시키는 것"이라고 말했다. "그것은 유전자 편집입니다. "

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Mortlock은 American Human Genetics Society의 germline genome editing에 관한 성명서도 공동 집필했습니다.

바이러스를 수송 수단으로 사용

헌터 증후군 환자의 경우 의사는 징크 핑커 핵산 분해 효소 (zinc finger nuclease)라고 불리는 유전자 편집 프로토콜을 사용했다. 이 기술은 새로운 유전자와 2 개의 징크 핑거 단백질이 감염을 일으키지 않는 바이러스에 위치하도록 요구한다.

바이러스가 체내로 주입되어 성분을 다양한 세포에 운반합니다. 그러면 손가락이 DNA를 "자른다". 그러면 새로운 유전자가 그 DNA에 붙어서 그것이 성취하기 위해 고안된 일을 할 수있게된다. 헌터 증후군의 경우 과학자들이 인체의 유전자를 편집하려고 시도한 것은 이번이 처음입니다.

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Mortlock과 Brody는 인상적으로 다른 유전자 편집 프로토콜이 더 잘 작동한다고 생각합니다.

CRISPR로 알려진 기술은 과학자들이 유전 공학 분야에서 상당한 진전을 이룰 수 있도록 도와주었습니다.

이 용어는 Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats의 머리 글자입니다. Brody는 CRISPR이 과학자들이 여러 가지 이유로 유전자 편집 연구를 더 쉽게 수행 할 수 있다고 말했다.

가장 중요한 측면 중 하나는이 기술이 징크 핑거 핵 분해 효소와 같이 단백질에 의존하지 않고 열심히 노력한다는 것입니다. 대신에 CRISPR은 단백질 가닥보다 더 정확하고 표적화 된 대체물을 제공 할 수있는 RNA의 사용을 사용한다.